研究背景及目的足劑量預(yù)防治療有效控制出血及保護關(guān)節(jié)達到正常狀態(tài),但發(fā)展中國家難以承受足劑量預(yù)防治療的高額費用,只能以低中劑量預(yù)防治療甚至按需治療作為主要治療方案。國外以及我國多個研究已初步證明低中劑量預(yù)防治療在改善臨床出血表型和提高生活質(zhì)量方面效果明顯優(yōu)于按需治療,但缺乏長期觀察數(shù)據(jù)支持,而且目前研究低中劑量預(yù)防治療主要是以年出血次數(shù)(ABR)和年關(guān)節(jié)出血次數(shù)(AJBR)等臨床出血表型為觀察指標(biāo),近年發(fā)現(xiàn)臨床出血表型與關(guān)節(jié)損害呈弱相關(guān),尚未見基于關(guān)節(jié)評估層面對重型血友病A患兒低中劑量預(yù)防治療療效的研究報道。本研究擬采用新近發(fā)展的關(guān)節(jié)結(jié)構(gòu)與功能狀況等綜合評估手段探討其中長期隨診觀察的變化規(guī)律,并分析其相關(guān)影響因素,為我國等發(fā)展中國家血友病診療指南修訂提供依據(jù)。研究方法1.研究對象:4-17歲接受凝血因子Ⅷ進行替代治療的重型血友病A患兒(FⅧ:C<2%,且非預(yù)防治療狀況下ABR≥12次)2.分組及分類:中劑量預(yù)防治療組(15-20U/kg,每周2-3次,且45-60IU/kg/周)20例、低劑量預(yù)防治療組(10-15U/kg,每周2-3次,且≤30IU/kg/周)18例和按需治療組15...

【文章頁數(shù)】：68 頁

【學(xué)位級別】：碩士

【部分圖文】：

圖I-I:5G1Tt$總分變化趨勢

３．４最嚴重單個靶關(guān)節(jié)超聲影像學(xué)結(jié)構(gòu)及功能變化??與入組時基線水Ｔ相比較，隨訪后３個爿、６個月、９個月和１２個月，按??需治療組、低劑量預(yù)防治療組和中劑量預(yù)防治療組的最嚴重單個靶關(guān)節(jié)超聲評??分變化值均為正值；低劑量和中劑量預(yù)防治療的最嚴重單個靶關(guān)節(jié)超聲評分變??化值均小于按需治....

圖1-3:最嚴重單個靶關(guān)節(jié)超聲評分變化趨勢

３．５生活質(zhì)量變化??按需治療組、低劑量預(yù)防治療組和中劑量預(yù)防治療組的ＣＨＯ－ＫＬＡＴ評分均??有降低。低劑量預(yù)防治療組和中劑量預(yù)防治療組的ＣＨＯ－ＫＬＡＴ評分降低值均明??顯低于按需治療組（Ｚ＾Ｏ．０００－０．０２３）。中劑量預(yù)防治療組的ＣＨＯ－ＫＬＡＴ評分變??化值小于低劑量....

圖1-4:最嚴重單個靶關(guān)節(jié)IiJHS評分變化趨勢

３．５生活質(zhì)量變化??按需治療組、低劑量預(yù)防治療組和中劑量預(yù)防治療組的ＣＨＯ－ＫＬＡＴ評分均??有降低。低劑量預(yù)防治療組和中劑量預(yù)防治療組的ＣＨＯ－ＫＬＡＴ評分降低值均明??顯低于按需治療組（Ｚ＾Ｏ．０００－０．０２３）。中劑量預(yù)防治療組的ＣＨＯ－ＫＬＡＴ評分變??化值小于低劑量....

本文編號：4052213